为促进粤港澳大湾区细胞和基因领域的创新协同与产业发展，深化产学研医用融合，由广州南沙粤港澳大湾区生命科学产业促进会、粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）、广州市生物产业联盟联合主办的中国南沙细胞和基因产业创新发展大会，将于8月26日在广州南沙国际会展中心举办。
广州南沙何以构建细胞与基因治疗产业创新高地？这背后，离不开政策红利的持续释放与临床实践的显著成效。
依托国家支持广州南沙放宽医药和医疗器械市场准入限制，广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）于今年3月正式开展细胞与基因治疗临床转化应用，现已为14名地贫患者完成自体造血干细胞输注。目前，12名患者已成功植入自体造血干细胞并顺利出舱，其中9人已康复出院，血红蛋白水平恢复正常，实现“一次治疗、终身治愈”。
作为南沙细胞与基因治疗领域的重要实践单位，南沙医院在该领域已取得突破性进展。近日，该院血液内科主任张玉平在接受南方+采访时，详细介绍了医院在细胞与基因治疗领域的探索成果及未来规划。
从“无药可医”到“一次治疗终身治愈”
“重症地中海贫血患者中，不适合移植的群体曾一度面临‘无药可医’的困境，而细胞与基因治疗重新为他们打开了一条出路。”张玉平介绍，重型地贫患者需终身依赖输血维持生命，长期输血不仅面临血源紧张的现实难题，还会导致体内铁过载，进而引发肝脏肿大、心肌纤维化、糖尿病等一系列致命并发症。国内患者在30至40岁，甚至刚成年时就面临生命危机，即便如香港地区有较好的输血管理，能存活至60岁的患者也属罕见。
此前，在重症地中海贫血治疗领域，异基因造血干细胞移植是较为成熟的治疗方式之一，患者成功率可达90%以上。
但该技术存在严格的限制条件：一方面，由于15岁以上患者因长期输血导致身体状况较差，对于异基因移植所需的超强化疗和可能出现的排异等并发症，耐受能力较弱，进而导致移植相关死亡率显著上升。但即便在15岁以下的适用群体中，也无法完全避免排异、感染等并发症的发生风险；另一方面，患者必须找到合适的供者，且自身脏器功能需要具备一定储备，才能满足移植条件。
“异基因造血干细胞移植排异等并发症风险高，患者如果发生慢性排异可能会致残，甚至出现肺部排异需进行肺移植等后果。”张玉平坦言，而细胞与基因治疗技术的出现，恰好为破解这类困境提供了新的可能。
与异基因造血干细胞移植不同，细胞与基因治疗技术采用自体移植方式，通过改造患者自身的造血干细胞来实现治疗目的。这种方式对患者身体条件要求相对宽松，且几乎不存在排异反应，且治疗后的患者血红蛋白水平可恢复至正常范围，相关并发症能逐步得到改善，可恢复正常工作和生活。
“当前治疗费用确实是众多患者需要考量的现实问题，但作为一种能从根本上改善造血功能、风险相对较低的治疗选择，它为那些曾陷入绝境的患者提供了延续生命的可能。”张玉平说。
从临床研究到临床应用的两年实践之路
正是基于对患者需求的洞察，南沙医院在细胞与基因治疗领域的探索早在两年前便已启程——
2023年11月，国家发改委等三部门联合发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，在国家放宽医疗准入的政策支持下，南沙开始积极探索细胞与基因治疗临床应用，为技术转化提供了重要政策支撑。
与此同时，南沙医院联合霖南基因科技（广东）有限公司启动输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床研究，并引进早期参与该项目、现任血液内科副主任医师黄金棋正式开启相关探索。
2024年5月，南沙医院启动国家批准的IND（新药临床试验申请）临床试验，首例患者完成细胞回输。此后，医院持续推进研究，增加了多例临床试验病例，均取得良好效果。
基于前期扎实的临床试验成果，2025年3月，南沙医院正式开展临床应用转化。从6月开始至今，南沙医院已完成14例地中海贫血患者的细胞输注，患者来自四川、重庆、云南、广东等地，年龄最大的22岁。其中，12例已成功植入干细胞并顺利出舱，9例已康复出院，治疗效果与前期试验结果一致。
依托政策红利与技术积累，南沙医院在细胞与基因治疗领域的应用已拓展至更多病种：间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭项目已完成4例，患者肝功能在短时间内均显著改善；针对关节损伤、关节炎及急性脑卒中的干细胞治疗研究正在申报中，戈谢氏病基因治疗、CAR-T细胞治疗等临床试验也在同步推进。
张玉平透露，接下来，南沙医院计划突破仅服务30岁以下患者的年龄限制，让更多高龄患者受益；将服务范围扩至东南亚等地，并依托“一带一路”惠及更多沿线国家患者。“中国细胞与基因治疗相较国外拥有更大的价格优势，技术的成熟能以更低成本服务全球患者，这正是南沙作为细胞与基因治疗创新高地桥头堡的价值体现。”
随着即将召开的中国南沙细胞和基因产业创新发展大会，南沙将进一步汇聚产学研用各方力量，推动细胞与基因治疗等相关技术的创新突破与产业升级。
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相关：南沙地贫基因治疗项目介绍
2023年，国家发展改革委、商务部、市场监管总局联合发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，明确准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后，依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。
在此政策支持下，KL003细胞注射液治疗项目作为南沙首个成功备案的基因治疗项目，基于自体干细胞基因修饰技术，为输血依赖型β-地中海贫血患者提供根治性方案，并通过全流程严格监管确保治疗安全与合规。
咨询通道：通过电话、邮件或微信联系专项顾问，获取治疗评估与流程详解
工作邮箱：GZ_No1_Hematology@163.com
联系方式：+86-2022903669、+86-17724358765
温馨提示：本项目为临床应用，非药物临床试验，详情请咨询顾问
项目落地医院：广州市第一人民医院南沙医院
医院地址：广州市南沙区丰泽东路105号
策划：黄少宏
统筹：任燚
撰文：梁诗婷
摄影：程宇牧
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